癌症治疗的目标通常是延长患者的生命
Posted: Mon Mar 24, 2025 3:48 am
因此总体生存期 (OS) 被广泛视为肿瘤临床试验中的“黄金标准”终点[1] [2]。然而，除了 OS 之外，其他肿瘤相关终点为更快、更有效地获得治疗提供了巨大潜力。那么为什么这些终点没有得到更广泛的应用？什么可能促进它们得到更广泛的采用？
总体生存率：值得信赖的基准，但并非总是最好的
OS 是肿瘤临床试验中首选的临床终点，是值得信赖的基准，与其他终点相比具有广泛的优势[1] [2]。OS 定义为从随机分组到死亡的时间，精确、客观且相对容易测量。鉴于其临床稳健性和患者相关性，OS 受到监管机构和卫生技术评估 (HTA) 机构的普遍认可[2] [3]。
然而，在某些疾病环境下，OS 存在重大局限性[2]。例如，对于进展缓慢和早期癌症，由于需要进行长期研究，因此 OS 不适用于作为终点。OS 的测量也容易受到混杂因素的影响，尤其是在涉及多种疗法、患者交叉和非癌症相关死亡发生时。此外，OS 无法反映患者和医生更广泛的优先事项；例如，当生活质量优先于延长生存期时[2]。对于制药公司而言，这些局限性可能转化为时间和财务限制。
替代肿瘤相关终点为解决这些问题提供了机会，允许在比 OS 更早的 阿富汗资源 时间点收集数据（图 1）[1]。此类终点允许在开始后续治疗之前测量结果，从而更直接地衡量治疗效果。一些终点也为患者提供了更广泛的价值——除了作为 OS 的替代终点外，非 OS 终点还可以提供独立信息，包括症状、功能、治疗负担和生活质量[4]。
图 1：替代肿瘤学相关终点
来源：改编自 Delgado 和 Guddati 2021 [1]
缩写： EQ-5D，EuroQol 5 维指数；NSCLC-SAQ，非小细胞肺癌症状评估问卷；PRO，患者报告的结果。
为什么替代肿瘤学相关终点没有得到更广泛的应用？
尽管替代肿瘤相关终点具有潜在价值，但在临床试验设计中仍未得到充分利用。2021 年，非 OS 终点仅占 II 期或 III 期肿瘤试验主要终点的 16%，其中最常见的是病理完全缓解、复发率和无病生存期[5]。
总体生存率：值得信赖的基准，但并非总是最好的
OS 是肿瘤临床试验中首选的临床终点，是值得信赖的基准，与其他终点相比具有广泛的优势[1] [2]。OS 定义为从随机分组到死亡的时间，精确、客观且相对容易测量。鉴于其临床稳健性和患者相关性，OS 受到监管机构和卫生技术评估 (HTA) 机构的普遍认可[2] [3]。
然而，在某些疾病环境下，OS 存在重大局限性[2]。例如，对于进展缓慢和早期癌症，由于需要进行长期研究，因此 OS 不适用于作为终点。OS 的测量也容易受到混杂因素的影响，尤其是在涉及多种疗法、患者交叉和非癌症相关死亡发生时。此外，OS 无法反映患者和医生更广泛的优先事项；例如，当生活质量优先于延长生存期时[2]。对于制药公司而言，这些局限性可能转化为时间和财务限制。
替代肿瘤相关终点为解决这些问题提供了机会，允许在比 OS 更早的 阿富汗资源 时间点收集数据（图 1）[1]。此类终点允许在开始后续治疗之前测量结果，从而更直接地衡量治疗效果。一些终点也为患者提供了更广泛的价值——除了作为 OS 的替代终点外，非 OS 终点还可以提供独立信息，包括症状、功能、治疗负担和生活质量[4]。
图 1：替代肿瘤学相关终点
来源：改编自 Delgado 和 Guddati 2021 [1]
缩写： EQ-5D，EuroQol 5 维指数；NSCLC-SAQ，非小细胞肺癌症状评估问卷；PRO，患者报告的结果。
为什么替代肿瘤学相关终点没有得到更广泛的应用？
尽管替代肿瘤相关终点具有潜在价值，但在临床试验设计中仍未得到充分利用。2021 年，非 OS 终点仅占 II 期或 III 期肿瘤试验主要终点的 16%，其中最常见的是病理完全缓解、复发率和无病生存期[5]。